Генная терапия может быть эффективна против гемофилии

Разделы категорий
Инновационная методика лечения гемофилии была открыта учеными из Великобритании и США. В скором времени гемофилия будет лечиться посредством всего одной инъекции специального препарата, после чего пациент сможет забыть о болезни и приеме лекарства на довольно долгое время – отмечают исследователи... Генная терапия может быть эффективна против гемофилииИнновационная методика лечения гемофилии была открыта учеными из Великобритании и США. В скором времени гемофилия будет лечиться посредством всего одной инъекции специального препарата, после чего пациент сможет забыть о болезни и приеме лекарства на довольно долгое время – отмечают исследователи.

В основе нового подхода лежит концепция генной терапии – согласно современным представлениям гемофилия представляет собой врожденный дефект гена, ответственного за выработку белка свертываемости крови. Врачи разработали специальный вирус, который при попадании в организм пациентов, страдающих от гемофилии, создает необходимую среду для выработки данного фермента, в результате чего кровь приобретает способность сворачиваться.

Методика продемонстрировала весьма обнадеживающие результаты в ходе предварительного тестирования. Из шести пациентов, зараженных новым вирусом, четверо в скором времени были полностью излечены от болезни (временно), и больше не нуждались в приемах дополнительных лекарств или проведении иных методик терапии. Исследователи отмечают, что новая методика “реально может изменить жизнь их пациентам”. По словам врачей никаких побочных эффектов на организм вирус не оказывает – он лишь стимулирует выработку так называемого фактора IX – того самого фермента, который обеспечивает свертываемость крови. В обычном состоянии уровень фактора IX в организме пациентов, больных гемофилией B, не превышает одного процента. После проведения методики эта цифра у шести пациентов колебалась от 2% до 12%, в течение срока от 20 недель до 16 месяцев.

Вирус попадает в печень, где он и начинает стимулировать выработку необходимого фермента. На сегодняшний день, по словам исследователей, основной проблемой является иммунная реакция организма – довольно скоро после попадания в тело клетки вируса, начинают подвергаться агрессивной атаке, и потому его действие не является вечным. Если бы ученые смогли добиться того, чтобы клетки иммунной системы перестали воспринимать лекарство как угрозу, то впоследствии не было бы нужды в новых инъекциях. Новый подход по обещаниям ученых в ближайшее время будет усовершенствован, и скорее всего методика лечения будет относительно дешевой – размножить клетки вируса не сложно, и не судя по всему не дорого.

По материалам BBC Health
Подготовил Владислав Воротников